2026 年 6 月 9 日,Life Biosciences 宣布其表观遗传重编程候选药物 ER-100 已完成 I 期人体临床试验的首例患者给药。该疗法通过导入三种山中因子(OCT4、SOX2、KLF4),重置视网膜神经节细胞的基因表达模式,用于研究开角型青光眼和非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION)。
本片为行业新闻综述，不构成医疗建议；片中疗法未在本诊所提供。
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一款名为 ER-100 的基因疗法候选药物,已经进入人体试验阶段。以下是目前已经被确认的事实。 ER-100 来自 Life Biosciences 公司,它采用的路线,叫做局部表观遗传重编程。 它使用四个山中因子中的三个:OCT4、SOX2、KLF4。第四个 c-Myc,被刻意排除在外。 2026 年 1 月 28 日,美国 FDA 放行了 ER-100 的新药临床试验申请。 首例受试者于 2026 年 6 月 9 日给药。该试验的注册号是 NCT07290244。 试验纳入两种眼科疾病:开角型青光眼,以及非动脉炎性前部缺血性视神经病变。 这是一期临床试验。一期首先回答的问题是:在人体内是否安全。它不是疗效的证明。 ER-100 尚未获批,无法购买,本诊所也不提供这项疗法。本片为行业新闻综述,不构成医疗建议。
为什么从眼部疾病开始?
ER-100 的 I 期临床试验(注册号 NCT07290244)纳入两种视神经病变:开角型青光眼和非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION)。这两种疾病都存在治疗空白 —— NAION 至今没有获批的治疗方案。视网膜神经节细胞受损是二者的共同点,也是 ER-100 选择从眼部开始临床验证的原因之一。
它是怎么起作用的?
ER-100 基于 Life Biosciences 的部分表观遗传重编程(PER)平台。做法是用腺相关病毒(AAV)载体,经玻璃体内注射,把三种转录因子 OCT4、SOX2、KLF4(合称 OSK)导入视网膜神经节细胞。设计上刻意剔除了第四种山中因子 c-Myc。疗法采用多西环素可诱导的开关机制:患者服用低剂量多西环素时 OSK 表达被激活,停药后关闭。目标是重置细胞的基因表达模式。
ER-100 目前进行到哪一步了?
该试验的新药临床试验(IND)申请于 2026 年 1 月 28 日获得放行,I 期临床得以启动(依据见文末来源)。首例患者于 2026 年 6 月 9 日给药。这是一项首次人体、I 期研究,主要评估安全性与耐受性。
这对你意味着什么、暂时不意味着什么
分期: I 期 · 国家: 美国 · 能预约吗? 不能 —— 本诊所不提供这项疗法。
该试验注册于美国临床试验数据库(NCT07290244)。这不代表该疗法已获批、已被证明有效,或可以预约、购买、使用。ER-100 目前是一项研究性疗法。
来源
- Life Biosciences 关于 ER-100 首例患者给药的公告
- ER-100 临床试验注册信息 NCT07290244
- Life Biosciences 新闻稿列表(含 2026 年 1 月 28 日的 IND 放行公告)
本文为行业新闻综述,仅供了解行业动态,不构成医疗建议;文中提及的疗法未在本诊所提供。
